Вважається, що Едаравон володіє нейропротектівнимі властивостями, частково зумовленими здатністю зв'язувати вільні радикали. Як стверджує доктор Джозеф М. Палумбо, віце-президент і глава відділу клінічних досліджень Mitsubishi Tanabe Pharma Development America і творець Едаравона, спочатку препарат викликав інтерес дослідників в лікуванні гострого інсульту. В даний час, за даними показаннями Едаравон схвалений до застосування в ряді країн.
В рамках опорного рандомізованого клінічного дослідження III фази доктор Палумбо і його колеги спостерігали за 137 пацієнтами з імовірним чи достовірним діагнозом БАС. У всіх випробовуваних симптоми хвороби проявилися не раніше, ніж за два роки до початку дослідження, при цьому на момент початку дослідження у них не було дихальних порушень і була збережена здатність до виконання більшої частини повсякденних обов'язків. Пацієнти отримували терапію відповідно до стандартів надання медичної допомоги пацієнтам з БАС, в який входить рилузол (рілутек), в комбінації з Едаравоном (MCI-186) або плацебо.
Згідно з даними, представленим на стендових доповідях, через 24 тижні з початку терапії у хворих, які отримували Едаравон, було відзначено менш виражене зниження показників за модифікованою шкалою функціональної оцінки БАС (ALSFRS-R): -5,01 проти -7,50; різниця між групами -2,49; P = .0013.
Зареєстровано значне поліпшення за балами питань з ALSFRS-R, що стосуються стану кінцівок і бульбарних функцій. В цілому спостерігалася тенденція поліпшення значень по балам, які оцінюватимуть стан функції дихання у пацієнтів, які отримували Едаравон. Крім того, у останніх зазначалося значно менше виражене зниження якості життя за даними опитувальника оцінки БАС (ALSAQ-40) (P = .03). Сила хвата між групами сильно не відрізнялася, летальних випадків не було.
Найбільш частими небажаними явищами були синці, дисфагія і запори, але їх частота між групами, які отримували Едаравон і плацебо, не розрізнялася. Найбільш частим серйозним небажаним явищем була дисфагія, яка відзначалася в 12% випадків в обох групах.
На підставі отриманих результатів Едаравон був дозволений для лікування БАС в Японії і продається під торговою назвою Радікут. Крім того, Управління з контролю за харчовими продуктами і ліками США присвоїло Едаравону статус Орфа препарату для лікування БАС, проте він в даний час не зареєстрований для застосування по даного показання.
Результати продовженого відкритого дослідження тривалістю 24 тижні за участю 123 пацієнтів (з числа 137 згаданих вище), в якому все випробовувані отримували Едаравон незалежно від попередньої терапії, показали, що препарат має тривалий ефект. У пацієнтів, які продовжили терапію Едаравоном, зниження оцінки за шкалою ALSFRS-R було менш виражено в порівнянні з вихідними значеннями, ніж у пацієнтів, яким в ході дослідження замінили плацебо на Едаравон (різниця між групами -4,17; P = .004) . Крім того, в останній групі також були менш виражені ризик летального результату (P = .019) і зниження показників роботи легенів. За даними дослідження, профіль безпеки препарату залишався хорошим.
Порівняння ефективності Едаравона з іншими варіантами терапії БАС важко в зв'язку з тим, що всі пацієнти отримували супутні препарати відповідно до стандартів з надання медичної допомоги при БАС.
Ще одне невелике рандомізоване плацебо-контрольоване дослідження за участю 25 пацієнтів з БАС в більш пізній стадії було виконано на вимогу міністерства охорони здоров'я Японії. Отримані результати свідчать про безпеку Едаравона в даній популяції, проте однозначну ефективність препарату виявити не вдалося.