Лікування генетичних захворювань стовбуровими клітинами, наука 21 століття

Лікування генетичних захворювань стовбуровими клітинами

Лікування генетичних захворювань стовбуровими клітинами, наука 21 століття
Свою роботу вчені з Іспанії та Італії присвятили боротьбі з анемією Фанконі - важке спадкове захворювання крові, яке супроводжується зниженням здатності організму протистояти інфекціям і постачати клітини киснем. Захворювання викликається мутаціями в одному з 13 генів анемії Фанконі, часто призводить до відмови в роботі кісткового мозку, лейкемії та інших форм ракових захворювань. При цьому навіть після пересадки кісткового мозку у пацієнтів залишається високий ризик розвитку раку та інших серйозних збоїв в роботі організму.

Цей підхід вже був випробуваний в експериментах на мишах, проте можливість його застосування для лікування захворювань людського організму до останнього часу залишалася недоведеною.

Дослідники у своїй роботі використовували клітини шкіри і волосся кількох пацієнтів, які страждають від анемії Фанконі. Генетичний апарат цих клітин вчені виправили за допомогою генних методів, заснованих на введенні в клітини нешкідливих вірусів, привносять в інфіковану клітину і "правильну" копію того чи іншого ушкодженого гена. Після цього за допомогою подібних вірусних векторів вчені перевели виправлені клітини в стан плюрипотентних стовбурових клітин.

Порівняння отриманих таким чином клітин показало, що вони не відрізняються не тільки від "штучних" стовбурових клітин, отриманих з здорових клітин людини, а й від ембріональних стовбурових клітин.

При цьому вченим вдалося показати, що отримані з хворих клітин плюрипотентні клітини можуть легко диференціюватися і перетворюватися в гематопоетичні клітини-попередниці для різних типів клітин крові, які не можуть вироблятися в організмі хворих природним шляхом через відмову в роботі кісткового мозку.

Таким чином ученим вдалося довести можливість застосування комбінації генних методів і стовбурових клітин для лікування генетичного захворювання, що не піддається лікуванню за допомогою звичайних ліків.

"Не дивлячись на те, що жодного хворого ми поки ще не вилікували, отримані нами здорові" штучні "стовбурові клітини в теорії можуть бути пересаджені хворим людям для лікування хвороби", - сказав Белмонте.

Схожі статті