Патогенетична, клінічна і прогностична варіабельність цієї групи захворювань робить їх терапію досить складним завданням. Вибір терапії, як правило, ґрунтується на оцінці стану хворого, характер і глибині імунних розладів. Терапія імунодефіцитних станів включає: 1) антимікробну терапію, 2) замісну терапію, 3) реконструктивну терапію.
Антимікробна терапія включає застосування антибактеріальних препаратів (антибіотиків), протигрибкових та противірусних засобів. При появі ознак активної інфекції стартова терапія призначається з урахуванням характеру дефекту імунної системи. При генералізованої інфекції проводиться госпіталізація хворого і призначається внутрішньовенне введення комбінацій антибіотиків з максимально широким спектром дії до з'ясування типу патогена (посіви крові) і / або досягнення ефекту. При відсутності ефекту слід призначати протигрибкові препарати (амфотерицин В). Багато імунодефіцити, особливо комбіновані і Т-клітинні, вимагають постійної антимікробної терапії, в першу чергу, для профілактики розвитку умовно-патогенної флори (наприклад, комбінація триметоприм / сульфаметоксазол + кетоконазол + ацикловір). Рекомендується використання ротаційних схем з 3-5 антибіотиків, курс лікування кожним з яких становить 2-4 тижні. Порушення цих правил, як правило, призводить до прогресивного погіршення стану хворого.
Замісна терапія передбачає, в першу чергу, регулярні внутрішньовенні інфузії імуноглобуліну, зазвичай з розрахунку 0,2-0,6 г на 1 кг маси тіла хворого (контроль насичення - рівень IgG не менше 3 г / л). Альтернативний варіант - інфузія свіжозамороженої плазми (20-40 мл плазми еквівалентні 0,2-0,4 г IgG при концентрації IgG 1000 мг / дл). Однак, при використанні цього методу дуже високий ризик парентеральной інфекції, в зв'язку з чим бажано залучення постійних донорів. При імунодефіциті, пов'язаному з недоліком аденозіндезамінази, призначають поліетиленгліколь -аденозіндезаміназу або рекомендують інфузію еритроцитарної маси; при спадковому ангіоневротичний набряк призначають рекомбінантний інгібітор С1 компонента комплементу.
Реконструктивна терапія включає трансплантацію гемопоетичних тканини і генну терапію. В даний час в світі проведено сотні пересадок кісткового мозку при вроджених дефектах імунної системи. У 50-70% випадків спостерігається виражений терапевтичний ефект. Найбільш серйозними проблемами трансплантації гемопоетичних клітин є слабка приживлюваність донорських клітин і розвиток реакції трансплантат проти господаря.
Є повідомлення про успішну пересадку гена, що кодує аденозіндезамінази, хворим з дефіцитом даного чинника.