«П'ять років тому ця зустріч не могла б відбутися», - сказала Джейн Ларкіндейл, віце-президент АМД з досліджень. «Раніше ми не змогли б заповнити два з половиною дні, відведені на проведення конференції, за допомогою тих презентацій, якими ми на даний момент маємо. На порядку денному знаходиться безліч важливих тем для обговорення, що включають велику кількість аспектів, починаючи з цілей терапевтичного лікування на ранніх стадіях і закінчуючи результатами клінічних досліджень. Також метою деяких секцій конференції є обговорення розвитку нових інструментів, що дозволяють нам проводити дослідження більш ефективно ».
До участі в конференції допускаються тільки професіонали. Даний захід не є відкритим для громадськості. Однак записи в блогах і звіти будуть доступні для всіх після розміщення на сайті, присвяченому проведеним зустрічам. Записи будуть публікуватися як до, так і після проведених зустрічей.
Очікується, що в конференції візьмуть участь близько 500 учасників, що представляють академічні лабораторії, клініки, а також є представниками індустрії. Заплановано проведення понад 60 презентацій з виступом на сцені, а також планується більше 200 стендових доповідей.
З ТЕМИ: Право на смерть. Чому відмова від лікування іноді кращий вихід для пацієнта.
За словами Ларкіндейл мета заходу полягає в тому, щоб «виявити перешкоди, що стоять на шляху розвитку терапевтичних методів лікування, а також знайти способи, що дозволяють подолати ці перешкоди».
Співголовами конференції є: С. Френк Беннет, Генеральний директор біомедичної компанії «Isis Pharmaceuticals» і Ерік Хоффман, Директор Науково-дослідного Центру Медичної Генетики при Дитячому Національному Медичному Центрі в Вашингтоні, округ Колумбія.
Від цілей до досліджень
Презентації на конференції будуть згруповані за принципом належності їх до великих тем, що належать до розвитку терапевтичних методів.
Цілі: Ці презентації будуть спрямовані на виявлення молекулярних мішеней, на які спрямовані терапевтичні методи лікування різних захворювань, таких як бічний аміотрофічний склероз (БАС), хвороба Шарко-Марі-Тута (ШМТ), фаціоскапулохумеральная м'язова дистрофія (ФСХД), міотонічна м'язова дистрофія ( ММД) і спінальна м'язова атрофія (СМА).
Генетичні модифікатори: В ході презентацій будуть розглядатися варіації генів природного походження, які вносять зміни в перебіг захворювань і можуть сприяти поясненню індивідуального перебігу хвороби. Також будуть представлені цілі для розвитку терапевтичних методів лікування при таких захворюваннях як БАС (бічний аміотрофічний склероз), м'язова дистрофія Беккера (МДБ), м'язова дистрофія Дюшена (МДД), СМА (спінальної-м'язова атрофія) і ММД (Міотонічна м'язова дистрофія).
Терапевтичні методики: В ході презентацій буде приділятися пильна увага різним типам лікарських препаратів (композицій), які мають потенціал до трансформування в засоби терапевтичного лікування, такі як лікування стовбуровими клітинами, білками, малими молекулами і антисенс-терапією - дані методи знаходять особливе характерне застосування при БАС (бічному аміотрофічному склерозі), одній формі вродженої м'язової дистрофії (ВМД), МДД (м'язової дистрофії Дюшена) і ФСХД (фаціоскапулохумеральной мишечнойдістрофі ).
Біомаркери: В ході презентацій буде обговорюватися виявлення і використання біологічних індикаторів. У тому числі будуть проводитися візуалізують дослідження, які можуть відображати перебіг захворювання або його реакції на лікування. Ця робота знайде особливу характерне застосування при БАС (бічному аміотрофічному склерозі) і МДД (м'язової дистрофії Дюшена).
Тварини моделі: Обговорення будуть зосереджені на дослідженнях тварин, які відтворюють характеристики різних нервово-м'язових захворювань людини. Також обговорюватиметься то, як ці дослідження можуть бути використані в ході вивчення цих хвороб. Ці дослідження знайдуть особливе характерне застосування при БАС (бічному аміотрофічному склерозі), центронуклеарной міопатії (ЦНМ), МДД (м'язової дистрофії Дюшена), м'язової дистрофії Емері-Дрейфуса (МДЕД) і СМА (спінальної м'язової атрофії).
Використання тварин моделей в розробці ліків: Доповідачі будуть розглядати способи того, як тварини моделі людських захворювань можуть бути використані при розробці лікарських препаратів. Ці відомості знайдуть особливе характерне застосування при БАС (бічному аміотрофічному склерозі), МДД (м'язової дистрофії Дюшена) ФСХД (фаціоскапулохумеральной мишечнойдістрофіі), міотубулярной міопатії (МТМ) і СМА (спінальної м'язової атрофії).
Преклінічні робота зі створення і внесення змін в досвідчені образи: У ході даних дискусій уваги буде приділено питаннях проведення лабораторних досліджень в області розробок, здатних послужити основою для досліджень експериментальних лікарських препаратів на людях.
Клінічні випробування: Дані виступи будуть включати в себе нові дані з досліджень Tirasemtiv при БАС (бічному аміотрофічному склерозі); Drisapersen і Eteplirsen при МДД (м'язової дистрофії Дюшена); кардіологічного лікування при МДД (м'язової дистрофії Дюшена); RG2833 при спадкової атаксії Фридрейха (АФ); і ISIS-SMNRx при СМА (спінальної м'язової атрофії).
З ТЕМИ: Люсі Хокінг: Мій батько не такий, як усі.
Новітнє і найкраще: Обговорення будуть включати в себе самі останні звіти про проведені дослідження, які безпосередньо належать до центронуклеарной міопатії (ЦНМ), МДД (м'язової дистрофії Дюшена), спадкової атаксії Фридрейха (АФ) іміотубулярной міопатії (МТМ).
Ресурси для розробки лікарських засобів: Теми для обговорення будуть включити роботу з Національними Інститутами Національного центру здоров'я щодо вдосконалення трансляційних досліджень (NCATS). Також обговорюватимуться питання по банках тканин, стовбурових клітин, баз даних і комп'ютерним чіпам, що відноситься до БАС (бічний аміотрофічний склероз).