Понад 80 відсотків дітей, які страждають на карликовість, мають батьків з нормальним ростом. Порушення в організмі викликає спонтанна мутація гена. Надалі відбувається збій в процесах енхондрального окостеніння, в результаті чого дитина припиняє рости.
В експерименті візьмуть участь вісім дітей від чотирьох до дев'яти років з діагнозом ахондроплазия. Терапія буде проводитися із застосуванням нового препарату, який використовує природний людський пептид для регулювання росту кісток. Він повинен пригнічувати гіперактивність мутованого гена, тим самим, гальмуючи розвиток хвороби і ускладнень.
Завдання медиків полягає не тільки в тому, щоб зробити дітей вище. Вони хочуть позбавити хворих від сильних болів в колінних і тазостегнових суглобах, які постійно супроводжують хворих ахондроплазією. Можливо, ці ліки дозволить багатьом дітям уникнути хірургічного втручання.
- Страждання астматиків полегшить новий препарат Успішно закінчився перший етап тестування нового протиастматичного нестероидного.
