особливості хвороби
Гемофілія В є жахливою хворобою. Печінка тих людей, які страждають від цього генетичного захворювання, не може виробляти дуже важливий білок під назвою фактор IX, який відповідає за згортання крові. Без цього білка людина постійно стикається з цим ризиком неконтрольованого кровотечі, в тому числі і внутрішнього. Тому людині, яка страждає на гемофілію, необхідно уникати будь-яких ситуацій, які можуть призвести до травм або навіть незначним порізів. Це ж стосується і всіх контактних видів спорту. До сих пір для поліпшення стану хворих використовували метод переливання крові. В результаті хвороба стає менш відчутною, але пацієнти як і раніше відчувають біль в суглобах. Крім того, у них існує підвищений ризик заразитися якимись іншими захворюваннями.
CRISPR - що це?
Під час процедури буде використовуватися CRISPR-9. Це технологія редагування генів, за допомогою якої вчені вирізують частину ДНК і на її місце вставляють інші пасма. Незважаючи на останні досягнення, які показала генна інженерія, використовуючи цю технологію, в тому числі і порятунок життя хлопчика, який страждав від лейкемії, наукове співтовариство скептично ставиться до цього нововідкритому методу редагування генів. Національний інститут охорони здоров'я США навіть заборонив фінансування цього дослідження. Всі попередні випадки використання CRISPR-9 припускали, що клітини спочатку видаляють, модифікують, а потім повертають знову. Однак метод, який збираються використовувати вчені для лікування гемофілії, заснований на тому, щоб модифікувати генетичну структуру пацієнта безпосередньо.
Як буде працювати новий метод лікування?
Для лікування гемофілії буде використовуватися один з уже відомих методів редагування генів - нуклеаз цинкового пальця. При такій методиці в геном людини вставляють виправлену версію генів. Дослідники збираються використовувати CRISPR-9, щоб вирізати погані гени фактора IX і перемістити їх ближче до так званого промотору (оскільки він сприяє роботі інших генів) для альбуміну.
думка скептиків
Звичайно, не всі в науковому співтоваристві підтримують ідею такого лікування. Багато дослідників висловлюють занепокоєння, що метод вирізування ДНК і його заміщення може привести до непередбачених і потенційно руйнівним побічним ефектам, навіть незважаючи на те, що він був схвалений американським Управлінням з контролю якості харчових продуктів і лікарських препаратів.
