9. Aldurazyme
Річна вартість: $ 200 000 Виробник: Genzyme, BioMarin
Цей препарат лікує синдром Гурлера (MPS I), який призводить пацієнтів до припинення морального і фізичного розвитку у віці 4 років. Шість сотень людей у світі страждають від нього.8. Церезим
Річна вартість: $ 200 000 Виробник: Genzyme
При хвороби Гоше жирові скупчення накопичуються в селезінці, печінці, легенях, кістковому мозку, а іноді і в головному мозку, в результаті чого з'являються кісткові розлади, згасання функцій легень і нирок. Препарат замінює фермент, який у пацієнтів хвороби Гоше відсутні. У всьому світі, існує 5200 пацієнтів з цією хворобою.
7. Fabrazyme
Річна вартість: $ 200 000 Виробник: Genzyme
6. Arcalyst
Річна вартість: $ 250 000 Виробник: Regeneron
5. Myozyme
Річна вартість: $ 300 000 Виробники: Genzyme, BioMarin Pharmaceuticals
Myozyme замінює фермент, який при хворобі Помпі відсутня. Потенційно смертельне захворювання послаблює м'язи і збільшує серце. Без лікування на пізніх стадіях хворі, в кінцевому рахунку, прикуті до інвалідних колясок і потребують штучної вентиляції легенів. Дев'ять сотень людей у всьому світі страждають від цього захворювання.4. Cinryze
Річна вартість: $ 350 000 Виробник: Вірофарма
Cinryze лікує спадковий ангіоневротичний набряк (НАО) - порушення імунної системи, яке викликає набряк в черевній порожнині і губ. Хвороба вражає 6000 чоловік на території США.3. Naglazyme
Річна вартість: $ 365 000 Виробник: BioMarin Pharmaceuticals
Бронза в рейтингу найдорожчі ліки. Ці ліки лікують порушення обміну речовин під назвою синдром Марото-Ламі (MPS VI), який вражає 1100 чоловік по всьому світу. Симптоми включають в себе збільшену голову, товсті губи і низькорослість. Пацієнти можуть бути прикуті до інвалідного візка з 15 років.2. Elaprase
Річна вартість: $ 375 000 Виробник: Шир
Ці ліки лікують так званий синдром Хантера (Мукополісахарідоз II, MPS II), яке викликає пригладженість носа, збільшення мови, утруднення дихання і пошкодження головного мозку. У світі є дві тисячі пацієнтів, які приймають ці ліки.1. Soliris
Річна вартість: $ 409 500 Виробник: Alexion Pharmaceuticals
Найдорожче ліки в світі. Цей препарат відноситься до пароксизмальної нічний гемоглобинурии (ПНГ). Воно лікує розлад, в якому імунна система руйнує червоні кров'яні клітини. Без лікування, як правило, смерть настає протягом 10 років. Це захворювання вражає 8000 чоловік на території США.