Приємно відзначити, що в проекті "Геном людини" (стартував в 1988 році) з 1989 року беруть участь і російські медики. З огляду на перспективність методів генної інженерії, 64% всіх дослідницьких зусиль у світі з генної терапії прикладається до теми лікування раку. Експериментальні форми лікування методами генотерапіі пов'язані з введенням генетичного матеріалу (ДНК або РНК) в живі клітини. Генна терапія вже знаходиться на практичному рівні, коли проводяться клінічні випробування для багатьох видів раку.
У загальному випадку, генетичний матеріал не може бути вставлений безпосередньо в клітини людини. Замість цього, він буде доставлений до клітин за допомогою носія, який має специфічну назву в генної інженерії «вектор». Вектори, найбільш часто використовувані в генній терапії, це віруси, тому що вони мають унікальну здатність розпізнавати певні клітини і вставляти в них генетичний матеріал.
Вчені змінюють ці віруси, щоб зробити їх більш безпечними для людини (наприклад, шляхом інактивації генів, які дозволяють їм розмножуватися або викликати захворювання) і / або для поліпшення їх здатності розпізнавати і впливати на клітини-мішені. Різноманітність ліпосом (жирні частки) і наночастинок також використовується в якості напрямків для досліджень в генній терапії, і вчені вивчають методи взаємозв'язку цих напрямків з конкретними типами клітин.
Дослідники вивчають кілька методів лікування раку за допомогою генної терапії. Деякі підходи пов'язані з тим, щоб знищити ракові клітини або запобігти їх зростання. Увага в інших підходах направлено на здорові клітини, щоб підвищити їх здатність боротися з раком. У деяких випадках, дослідники беруть клітини від пацієнта, впливають на них за допомогою вектора в лабораторії, і повертають клітини до пацієнта. Зокрема, вектор задається безпосередньо пацієнту.
Деякі досліджувані генною терапією підходи описані нижче.
o Заміна зміненого Ген-супрессора пухлин. який виробляє нефункціональний білок (або білок взагалі відсутня) на нормальну версію гена. Оскільки гени-супресори пухлини (наприклад, TP53) відіграють важливу роль в запобіганні раку, відновлення нормальної функції цих генів може пригнічувати (уповільнити) зростання раку або сприяти регресії раку.
o Введення генетичного матеріалу. щоб блокувати експресію онкогена чий продукт сприяє зростанню пухлини. Короткі РНК або молекули ДНК з комплементарними послідовностями в матричної РНК гена (мРНК) можуть бути упаковані в вектори або введені в клітини безпосередньо. Ці короткі молекули, звані олігонуклеотиди, можуть зв'язуватися з мРНК-мішенями, запобігаючи їх переклад в білок або навіть викликаючи їх деградацію.
o Поліпшення у пацієнта імунної відповіді раку. В одному підході, генна терапія використовується для введення цитокінів, які продукують гени в ракових клітинах, щоб стимулювати імунну відповідь на пухлину.
o Вставка генів в ракові клітини. щоб зробити їх більш чутливими до хіміотерапії, променевої терапії, або до іншого лікування.
o Вставка генів в здорові кровотворні стовбурові клітини. щоб зробити їх більш стійкими до побічних ефектів від лікування раку, таким як високі дози протипухлинних препаратів.
o Вставка «генів самоліквідації» в ракові клітини пацієнта. Ген самоліквідації є ген, чий продукт може активувати «пролекарство» (неактивний вид токсичного препарату), в результаті чого токсична лікарський засіб, проводиться тільки в ракових клітинах у пацієнтів, з урахуванням пролекарства. Нормальні клітини, які не мають гена самоліквідації, не сприймають дію пропрепаратом (токсичного препарату).
o Вставка генів для запобігання вирощування раковими клітинами нових кровоносних судин (ангіогенез).
Пропоновані генною терапією клінічні випробування, або протоколи, повинні бути схвалені не менше ніж двома наглядовими радами при установі команди дослідників, перш ніж вони можуть бути проведені. Протоколи генної терапії також повинні бути схвалені FDA, яка регулює всі продукти генної терапії. Це до того, що допуск продукту генотерапіі для загального застосування досить строго контролюється. Хоча і в цьому контролі іноді знаходяться "дірки".