Розробка генних вакцин і ліків здається планами на далеке майбутнє. Однак У світі вже отримали офіційне схвалення і застосовуються п'ять генних препаратів. І це лише початок.
Що таке генна терапія?
Генні препарати містять ген або його фрагмент, який, потрапивши в організм, виправить генетичну помилку або викличе певний ефект. Фрагмент найчастіше використовується як «латочка» на дефективний частину свого гена.
Препарат з цілим геном потрібен при вроджених захворюваннях, коли необхідний ген просто відсутня, або здатний запустити потрібний механізм наприклад, виростити додаткові судини.
Сьогодні генну терапію застосовують в основному для лікування спадкових, а також онкологічних і серцево-судинних захворювань. Довгий час розробники шукали «човник», який зміг би доставити генетичний матеріал в клітини організму. Першими кандидатами на цю роль стали віруси, які спочатку потрібно «стерилізувати», щоб вони не змогли зашкодити людині. Другий варіант плазміди, частинки ДНК, здатні переносити інформацію і самостійно розмножуватися.
Препарати для генної терапії
Ця чудова п'ятірка препаратів наробила багато шуму в науковому світі. В даний час в різних лабораторіях світу йдуть сотні і тисячі розробок і клінічних випробувань нових генних ліків. На підході препарати від спадкових захворювань (гемофілії В, печінкової порфірії), а також хвороби Паркінсона і багатьох інших. Схоже, ми входимо в століття виправлення зламаних генів.