Це досягнення є важливим кроком в десятирічної роботи з пошуку способів лікування генетичних захворювань за допомогою виправлення помилок в геномі. У своїй новій роботі вчені використовували два види вірусів, створених за допомогою генної інженерії. Перший вірус містить фермент, що дозволяє знайти місце в ДНК, куди закралася помилка. Другий вірус містить в собі ген на заміну, який потім копіюється в послідовність ДНК. Все це відбувається в печінці живої миші.
Фермент, який використовувався для лікування гемофілії, називається нуклеаза білкового домену «цинкові пальці» (zinc finger nucleases, ZFNs). Він був створений за допомогою генної інженерії спеціально для того, щоб виправляти генетичну помилку, що викликає гемофілії. ZFNs специфічний для генного фактора 9 (F9); він здатний знаходити помилку в послідовності ДНК і виправляти її.
«Навколо Світу» писав і про інші технології, спрямованих на перемогу над генетичними захворюваннями. Так, вчені з Інституту дослідження раку Дани Фабер в Бостоні (Dana-Farber Cancer Institute in Boston), США, знайшли спосіб обеззброїти білок. який грає ключову роль в розвитку лейкемії та деяких інших видів раку. Мова йде про особливі типах білків, які називаються факторами транскрипції (transcription factor). Вчені вивчили один з таких білків, під назву Notch, навчилися ізолювати його найслабші ділянки. Вони розробили технологію, що дозволяє використовувати хімічні пластини, щоб формувати з фрагментів білка, званих пептидами, особливі об'ємні контури. Клітини містять у собі ці об'ємні пептиди, що дозволяє управляти роботою білка.
